نجاح أول علاج جيني لمرض وراثي بشكل مباشر
لأول مرة في التاريخ، طفل رضيع اسمه KJ يخضع لتعديل جيني مُخصص تمامًا له باستخدام الهندسة الوراثية و تقنية CRISPR الثورية، لعلاج حالة وراثية نادرة تُسمى نقص إنزيم فوسفات الكاربامويل 1 (CPS1 deficiency). هذا المرض الخطير يُعطل دورة اليوريا في الجسم، مما يؤدي إلى تراكم الأمونيا السامة التي قد تسبب تلفًا دماغيًا أو وفاة بنسبة تزيد عن 50%.
لكن بفضل الهندسة الوراثية، صمم العلماء علاجًا جينيًا فريدًا، مُفصلاً لهذا الطفل بالذات على طفرته الجينية الخاصة به، وأُعيدت وظيفة الجين المعطوب في خلاياه بنجاح.
هذه الخطوة ليست مجرد علاج لحالة واحدة، بل هي بداية حقبة جديدة يمكن أن نطلق عليها “عصر الإنسان المُعدّل وراثيًا”، حيث يصبح لكل مريض علاجه الخاص المصمم حسب جيناته.
مستقبل الطب يتغير أمام أعيننا! هذه التقنية ستفتح الأمل لعلاج المزيد من الأمراض الوراثية النادرة؟
